导读:儿科新药难在何处
1952年,一名8岁的男孩因反复肺炎感染合并严重的败血症被送到了儿科医生欧格登·布鲁顿(OgdenBruton)处,经过生化结果分析,被证实其血清中先天缺乏一类丙种免疫球蛋白,成为人类首次接触“BTK”。
40年后,该免疫缺陷的基因首次被分离出,被命名为“布鲁顿氏酪氨酸激酶(Bruton'styrosinekinase),缩写是BTK”。
2022年,百济神州的BTK抑制剂泽布替尼获FDA批准上市,成为首个本土研发的抗癌疗法,但其获批适应症却仅为“成年人”套细胞淋巴瘤(MCL)患者。
无数因儿童患者而被发现的疾病,历经数十年而现世的创新药,最终获批却往往局限于“成人”,令人唏嘘。
前几日,国家药监局综合司公开征求《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》(以下称《征求意见稿》)意见。其中明确提出对批......
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